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毛姗姗
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- 所属机构:浙江大学医学院附属儿童医院
- 所在地区:浙江省 杭州市
- 研究方向:医药卫生
- 发文基金:国家自然科学基金
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- 毛姗姗赵正言蒋国平
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- 冯艺杰毛姗姗
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- 毛姗姗钱瑞英姜丽华沈珏
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- 脊髓性肌菱缩症(spinal muscular atrophy SMA),作为一种罕见病中的相对常见病,现阶段已进入了疾病修正治疗时代。因为有药可治,患者不断获得新生。但是,SMA的诊断延迟这一现状仍不容忽视,药物治疗是否已经让患者获益最大化,仍不断在引发我们思考。让“SMA”可以早诊早治更多获益,我们任重道远。
- 毛姗姗
- 关键词：罕见病SMA药物治疗
