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肝外递送IRNA组合物及其使用方法
本发明提供了用于抑制靶基因表达的双链核糖核酸(dsRNA)药剂，其包含与所述靶基因互补的反义链；与所述反义链互补并与所述反义链形成双链区的有义链；以及与至少一条链上的一个或多个内部位置缀合的一个或多个C<Sub>22</...
J·K·奈尔J·皮尔森E·卡斯特拉诺斯-里扎尔多斯Y·安格莱罗-罗德里格斯K·施密特L·D·邦杜兰特K·杜利I·兹拉特夫V·R·贾达夫M·A·迈尔A·克林M·纳卡塔
用于靶向ANGPTL7的iRNA组合物和方法
本公开涉及一种靶向ANGPTL7的双链核糖核酸(dsRNA)组合物。本发明还涉及使用此类dsRNA组合物抑制ANGPTL7表达的方法以及使用此类dsRNA组合物治疗ANGPTL7相关病症例如青光眼的方法。
J·D·麦金因克V·R·贾达夫B·A·潘迪亚E·卡斯特拉诺斯-里扎尔多斯A·卡斯托雷诺C·罗马诺G·帕特尔呼莹
亨廷顿(HTT)iRNA药剂组合物及其使用方法
本公开涉及靶向亨廷顿(HTT)基因(例如HTT基因的外显子1)的双链核糖核酸(dsRNAi)药剂和组合物，以及抑制HTT基因表达的方法和使用此类dsRNAi药剂和组合物治疗患有HTT相关疾病或病症(例如亨廷顿氏病)的受试...
M·M·桑达拉潘迪安J·D·麦金因克B·L·博斯特怀克M·K·施莱格尔A·卡斯托雷诺J·祖贝
亨廷顿（HTT）iRNA剂组合物及其使用方法
本公开涉及靶向亨廷顿蛋白(HTT)基因的双链核糖核酸(dsRNAi)剂和组合物，以及使用此类dsRNAi剂和组合物来抑制HTT基因表达的方法和治疗患有HTT相关疾病或病症例如亨廷顿病的受试者的方法。
W·坎特勒J·D·麦金因克M·K·施莱格尔A·卡斯托雷诺B·L·博斯特怀克
己酮糖激酶（KHK）iRNA组合物及其使用方法
本发明涉及靶向己酮糖激酶(KHK)基因的RNAi药剂，例如dsRNA药剂。本发明还涉及使用此类RNAi药剂来抑制KHK基因的表达的方法，并且涉及治疗或预防受试者的KHK相关病症的方法。
L·诺茨利J·D·麦金因克F·特伦布莱M·K·施勒加尔A·卡斯托雷诺
微管相关蛋白Tau（MAPT）iRNA药剂组合物和其使用方法
本公开涉及靶向微管相关蛋白tau(MAPT)基因的双链核糖核酸干扰(dsRNAi)药剂和组合物，以及抑制MAPT基因的表达的方法，以及使用此类dsRNAi药剂和组合物治疗患有MAPT相关疾病或病症，例如阿尔茨海默氏病、额...
J·E·法利M·K·施莱格尔J·D·麦金因克J·祖贝A·卡斯托雷诺S·阿伯特J·巴里
血管生成素样3(ANGPTL3)iRNA组合物及其使用方法
本发明提供iRNA组合物，该组合物影响RNA诱导的沉默复合物(RISC)介导的ANGPTL3基因的RNA转录物的切割。该ANGPTL3可以在一个细胞内，例如在一个受试者，例如一个人的体内的一个细胞内。本发明还提供使用本发...
B·贝藤考特W·奎尔比斯K·非茨杰拉德M·弗兰克-卡梅内茨基S·米尔斯坦S·舒尔加-莫斯卡亚
己酮糖激酶（KHK）iRNA组合物及其使用方法
本发明涉及靶向己酮糖激酶(KHK)基因的RNAi试剂(例如，双链RNAi试剂)和使用这类RNAi试剂来抑制KHK表达的方法、以及治疗患有一种KHK相关病症的受试者的方法，该病症是例如肝病(例如，脂肪肝、脂肪性肝炎)、血脂...
K·菲茨杰拉德B·贝腾考特G·辛克尔J·威洛比
补体因子B（CFB）iRNA组合物及其使用方法
本发明涉及靶向补体因子B(CFB)基因的RNAi剂，例如dsRNA剂。本发明还涉及使用这种RNAi剂抑制CFB基因表达的方法以及治疗或预防受试者中的CFB相关疾病的方法。
J·D·麦金因克M·K·施莱格尔A·卡斯托雷诺E·费施勒维克K·于西尤斯
因子XII（F12）iRNA组合物及其使用方法
本发明涉及靶向因子XII(F12)基因的RNAi剂，例如双链RNA(dsRNA)剂。本发明还涉及使用此类RNAi剂抑制F12基因的表达的方法以及预防和治疗F12相关障碍(例如遗传性血管性水肿(HAE)、前激肽释放酶缺乏、...
K·施密特M·K·施莱格尔A·卡斯托雷诺
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张方信
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